Associazioni
-
PARENT PROJECT ONLUS
Parent Project onlus– chi siamo?
Parent Project nasce negli Stati Uniti nel 1994, diffondendosi presto in tutto il mondo. In Italia, un gruppo di genitori di bambini affetti da distrofia muscolare Duchenne e Becker, costituisce nel 1996 Parent Project onlus, con il fine di migliorare la qualità della vita dei bambini e ragazzi affetti da tale patologia, attraverso tre obiettivi primari:
- informare e sostenere, anche psicologicamente, le famiglie dei bambini e ragazzi affetti da distrofia di Duchenne e Becker;
- promuovere e finanziare la ricerca scientifica per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker attraverso progetti di ricerca;
- sviluppare un network collaborativo in grado di diffondere procedure di trattamento clinico e di emergenza, linee guida e protocolli terapeutici, centri di riferimento su tutto il territorio nazionale.
Dal 2002 ha dato vita al Centro Ascolto Duchenne, servizio di assistenza e informazione rivolto alle famiglie e agli specialisti.
Parent Project onlus ha inoltre sviluppato, in collaborazione con Oracle Italia, il Registro Italiano DMD/BMD: banca dati on-line per pazienti basata su dati genetici e clinici. Questi dati costituiscono un’informazione fondamentale per la comunità scientifica che deve progettare sperimentazioni cliniche per eventuali terapie e per la storia naturale della patologia.
Cos’è la Distrofia muscolare di Duchenne e Becker?
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica rara che colpisce 1 su 3500 bambini nati vivi. È la forma più grave tra le distrofie muscolari, si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli. Con il tempo, un ragazzo affetto da distrofia muscolare di Duchenne perde la capacità di muoversi, nutrirsi e respirare autonomamente. Il trattamento da parte di un’équipe multidisciplinare permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare l’aspettativa di vita, che oggi supera la terza decade. Al momento, però, non esiste una cura. La distrofia muscolare di Becker è una variante più lieve, il cui decorso varia da paziente a paziente.